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21 de noviembre de 2020 | Loma Linda, California, Estados Unidos | Por Sheann Brandon, Loma Linda University Health

El Hospital Infantil de la Universidad Loma Linda, en Loma Linda, California, Estados Unidos, recientemente administró por primera vez un nuevo tratamiento de reemplazo de gen a un infante que presentó pruebas positivas de atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés). SMA es el asesino genético número uno de niños de menos de dos años de edad y el tratamiento mencionado provee para una vida libre de síntomas para el paciente.

Los médicos del Hospital Infantil de la Universidad Loma Linda dijeron que la nueva terapia medicinal Zolgensma representa una revolución en el campo del cuidado neurológico pediátrico.

“Esta terapia representa una nueva oportunidad para que podamos intervenir y cambiar los prospectos a largo plazo de estos niños; y algunas veces, si podemos tratar este mal a tiempo, los podemos restaurar a un estado de completa salud”, dijo David Michelson, jefe de la división de neurología infantil y director de asociación de clínicas de distrofia muscular pediátrica del Hospital Infantil. “Esta terapia es una oportunidad para hacer “borrón y cuenta nueva” en el haber del paciente”.

El paciente fue diagnosticado con SMA a través de un programa de evaluación de recién nacidos en el Estado de California. Aun cuando el paciente parecía perfectamente saludable durante sus primeras semanas de vida, el equipo médico a su cargo se esforzó contra reloj para tratar al paciente antes de que comenzaran a aparecer los primeros síntomas de la enfermedad. Los estudios han demostrado que los infantes que reciben la terapia tan pronto como se diagnostica el problema, tienen mejores resultados que aquellos que reciben tratamiento más tarde.

SMA es una rara enfermedad genética que causa que se debiliten los músculos de la persona y se vuelvan más pequeños con el tiempo. En un infante, esto por supuesto afecta su desarrollo, incluyendo el gateo, caminar, sentarse y el control de la cabeza. Los tipos severos de SMA afectan los músculos usados para deglutir y respirar y, si no se tratan convenientemente, llevan a una dependencia de respirador y alto riesgo de mortalidad.

De acuerdo con David Michelson, neurólogo del paciente, hay cuatro tipos de SMA. Estos tipos difieren en severidad y de la edad en que se manifiestan en el cuerpo de la persona. El SMA tipo I, el más común de las formas severas, puede presentarse en los infantes tan temprano como a la edad de tres meses y con frecuencia se convierte en fatal a la edad aproximada de dos años.

La nueva terapia representa una de solo tres medicamentos aprobados para tratar SMA en niños menores de dos años y es la única opción de tratamiento de una sola dosis para pacientes de SMA. Los hospitales de todo el país están apenas comenzando a proveer esta terapia a pacientes que la ameritan, desde que este tratamiento recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos en los Estados Unidos (FDA) en mayo de 2019.

El neurólogo Michelson dijo que él y su equipo no saben todavía en qué forma exactamente dicho tratamiento va a afectar al paciente.

“Tal vez no lleguemos a saber cuánto le ayudamos, siendo que fuimos capaces de tratarlo antes de que desarrollara síntomas”, dijo. En el mejor de los casos, el paciente nunca desarrollaría síntomas de esta enfermedad”.

La original version (historia original) de esta historia se publicó en el news site (sitio de noticias) de Loma Linda University Health .

Traducción – Gloria A. Castrejón

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